¿Por qué los pacientes de enfermedades raras no consiguen los medicamentos que necesitan?

Es un problema de insuficiente tamaño del mercado.

El desarrollo de un nuevo fármaco puede llevar hasta 5-10 años y tener un costo total de 500 a 1000 millones de dólares. Supongamos que sea el coste más bajo del intervalo: 500 millones. Supongamos además, para simplificar, que no hay ningún otro coste

(supuesto poco realista). Como se puede observar en el gráfico adjunto, el coste por unidad de medicamento se reduce como es lógico según aumenta la producción que depende de los posibles consumidores. Con una producción de 10.000 unidades el coste es prohibitivo: de unos 50.000 $ por unidad (Cme = 500.000.000/10.000); el coste baja hasta 5.000 $ unidad con una producción de 100.000 unidades. En estas condiciones será muy difícil para una farmacéutica hacer rentable el desarrollo de un medicamento con demandas potenciales bajas, debido al escaso número de clientes potenciales.

Como para los bienes públicos, el mercado libre no ofrecerá a los pacientes de enfermedades raras lo que les es tan necesario: un fármaco que les cure. E, igual que para el caso de los bienes públicos, para dar satisfacción a sus necesidades los enfermos deben recurrir al mecenazgo, las donaciones y al Estado.